Patisiran sodium

　　Patisiran sodium 是一种双链小干扰 RNA，靶向 Transthyretin （TTR） 信使 RNA 内的序列。Patisiran sodium 特异性抑制突变体和野生型 TTR 的肝脏合成。Patisiran sodium 可用于研究遗传性 TTR 淀粉样蛋白症的研究。

 

　　MCE 的所有产品仅用作科学研究或药证申报，我们不为任何个人用途提供产品和服务

 

　　我们将采用定制合成服务的方式为您快速提供所需产品和技术服务

 

　　生物活性

 

　　体外研究

 

　　Patisiran钠引起TTR降解（通过RNA干扰），并通过特异性结合到突变型和野生型转体甲状腺素（TTR）信使RNA[2]的3’非翻译区遗传保守序列，从而降低血清TTR蛋白水平和组织TTR蛋白沉积。

 

　　MCE尚未独立证实这些方法的准确性。这些资料只供参考之用。

 

　　参考文献：

 

　　[1]. Adams D, et, al. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379（1）：11-21.

 

　　[2]. Hoy SM. Patisiran: First Global Approval. Drugs. 2018 Oct;78（15）：1625-1631.

 

　　[3]. Kristen AV, et, al. Patisiran, an RNAi therapeutic for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis. Neurodegener Dis Manag. 2019 Feb;9（1）：5-23.