Vutrisiran

　　Vutrisiran(ALN-TTRsc02)是一种玉米导向的、小干扰RNA(siRNA)。Vutrisiran抑制转芭素蛋白(TTR)的mRNA，可用于转芭素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性研究。

 

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　　生物活性

 

　　体外研究

 

　　Vutrisiran（先前的ALN-TTRSC02）是一种第二代正在研发中的RNAi治疗药物，用于研究ATTR淀粉样变性。Vutrisiran包含一个靶向TTR mRNA内部序列的siRNA，该序列在野生型和所有已知的TTR变体中都保持一致。然而，Vutrisiran siRNA使用了增强稳定化化学(ESC)并与三触须GalNAc配体结合，旨在实现不频繁的皮下(SC)给药[1]。

 

　　体内研究

 

　　在非人类灵长类动物中，Vutrisiran的单次皮下注射剂量为0.3和1 mg/kg分别达到了平均最大TTR减少(最低点)55％和96％。对于1 mg/kg的剂量，血清TTR的减少持续超过4个月。在同一项研究中，每月1和3 mg/kg的剂量保持了相对于基线的96%的TTR水平降低[1]。相关产品推荐：Patisiran sodium

 

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