SMN-C3

　　SMN-C3 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂，可用于脊椎肌肉萎缩 （SMA） 的研究。

 

　　MCE 的所有产品仅用作科学研究或药证申报，我们不为任何个人用途提供产品和服务

 

　　生物活性

 

　　体内研究

 

　　在P16时，药鼠处理的D7小鼠比杂合的对照组小得多，并且表现出垂死状态。相比之下，用高剂量SMN-C3处理的D7小鼠表现出与杂合对照相似的表型。SMN-C3治疗在D7小鼠中诱导剂量依赖性体重增加，其中一些动物的体重约为杂合对照的80%。SMN-C3使D7小鼠的运动行为正常化，这可以从小鼠与杂合对照组一样快的自我纠正能力和运动活动水平来说明。最重要的是，小鼠在出生后3周内死亡，中位生存期为18天，而SMN-C3治疗以剂量依赖的方式增加了小鼠的生存期，低剂量（0.3 mg/kg /天）组的中位生存期为28天。在两个较高剂量组（每天1和3 mg/kg）中，约90%的动物在研究完成时存活超过P65。

 

　　MCE尚未独立证实这些方法的准确性。仅供参考。

 

　　实验参考方法

 

　　动物实验方法

 

　　老鼠

 

　　实验动物从P3到P23分别腹腔注射剂量为每天0.3、1和3mg /kg的SMN-C3，然后分别以每天1,3和10mg /kg的剂量灌胃SMN-C3。

 

　　MCE尚未独立证实这些方法的准确性。仅供参考。